2 Millions de dollars c’est le prix de médicament le plus cher au monde.

Un médicament appelé Zolgensma a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) et sera bientôt vendu à 2 millions de dollars

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi, Novartis) a été approuvé en tant que première thérapie génique pour le traitement des enfants de moins de deux ans atteints d’atrophie musculaire spinale (SMA). 

Zolgensma est une thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé qui fournit une copie entièrement fonctionnelle du gène du neurone moteur de survie (SMN) dans des cellules de motoneurone cibles. En SMA, ce gène n’exprime pas correctement la protéine SMN. Selon la FDA, une administration intraveineuse unique du traitement a entraîné l’expression de la protéine SMN dans les motoneurones de l’enfant. Cela a conduit à une amélioration des mouvements et des fonctions musculaires et à une probabilité accrue de survie des enfants atteints d’AS.

Partager

One Comment on “2 Millions de dollars c’est le prix de médicament le plus cher au monde.”

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *